こんにちは、内科医Kappaです。
今回は、「再生不良性貧血」という病気についてお話ししたいと思います。
再生不良性貧血という病名を、ドラマなどで聞いたことがある方もいるのではないでしょうか。
私の場合、医師になる前は、ドラマの中で若い女性が病院のベッドに横たわっている場面が思い浮かぶくらいで、実際にどのようなことが起きる病気なのかはほとんど知りませんでした。
今回は、名前は聞いたことがあっても、具体的な症状や病気の中身がわかりにくい再生不良性貧血について、できるだけわかりやすく説明したいと思います。
再生不良性貧血とは？
私たちの血液には、酸素を運ぶ赤血球、感染症から体を守る白血球、出血を止める血小板という3種類の細胞があります。
これらの血液細胞は、骨の中にある「骨髄（こつずい）」という場所で作られています。
そして、そのもとになっているのが「造血幹細胞（ぞうけつかんさいぼう）」という細胞です。造血幹細胞から赤血球、白血球、血小板が作られ、私たちの体を支えています。
再生不良性貧血は、この造血幹細胞が減少することで、血液の細胞を十分に作れなくなる病気です。
では、なぜ造血幹細胞が減ってしまうのでしょうか。
再生不良性貧血の多くでは、自分の免疫が造血幹細胞を攻撃してしまうことが原因と考えられています。
特に、T細胞という免疫の細胞が造血幹細胞を攻撃し、血液を作る働きを妨げてしまうと考えられています。ただし、すべての患者さんで同じ仕組みが原因となっているわけではありません。
こうして造血幹細胞が減ってしまうと、新しく作られる血液細胞も減少してしまいます。
どんな症状が出るの？
再生不良性貧血では、赤血球、白血球、血小板が減少することで、さまざまな症状が現れます。。
- 赤血球が減少する： 疲れやすい、動悸、息切れなど
- 白血球（特に好中球）が減少する： 感染症にかかりやすくなる、発熱など
- 血小板が減少する： あざができやすい、鼻血が出る、出血が止まりにくいなど
ただし、必ずしもすべての症状が現れるわけではありません。
軽症の場合には自覚症状がほとんどなく、健康診断の血液検査で偶然発見されることもあります。
診断には、血液検査に加えて、骨髄で血液がどのくらい作られているかを調べる検査などを行います。これを骨髄検査と呼びます。
また、ほかの血液疾患でも同じような血球の減少が起こるため、それらの病気ではないことを確認することも重要です。
重症度によって治療が変わる
再生不良性貧血は、患者さんによって血液細胞の減少の程度が異なります。
そのため、血液検査の結果や輸血が必要かどうかなどをもとに、Stage 1からStage 5までの重症度に分類されています。
治療法も、この重症度によって大きく異なります。
比較的軽症の場合（Stage 1・2a）
軽症の場合には、外来に通院しながら治療することも可能です。
主に使用されるのが「シクロスポリン」という飲み薬です。
シクロスポリンは免疫の働きを抑える薬です。造血幹細胞を攻撃している免疫の働きを抑えることで、再び血液の細胞が作られるようになることを目指します。
治療の必要性は病状によって判断しますが、シクロスポリンで十分な効果が得られない場合には、ほかの薬を追加することもあります。
輸血が必要な場合や重症の場合（Stage 2b〜5）
血液細胞の減少が進み、輸血が必要になった場合や重症の場合には、より強い治療が必要になります。
主な治療方法は、強力な免疫抑制療法と同種造血幹細胞移植の2つです。
免疫抑制療法では、「抗胸腺細胞グロブリン（ATG）」という薬とシクロスポリンを組み合わせます。
ATGは、造血幹細胞を攻撃するT細胞の働きを強く抑える薬です。
近年では、これらに加えて「トロンボポエチン受容体作動薬」という、造血幹細胞に働きかけて血液を作る働きを促す薬を併用することも一般的になっています。
ただし、免疫抑制療法を行っても、すぐに血球数が回復するわけではありません。治療効果が現れるまでには数か月かかることもあります。
一方、若い患者さんで、HLAという白血球の型が一致する兄弟姉妹がいる場合には、同種造血幹細胞移植も重要な選択肢になります。
ただし、移植には合併症のリスクもあるため、年齢や重症度、患者さんの希望などを考慮して、どちらの治療が適しているかを判断します。
同種造血幹細胞移植については、別の記事でも解説していますので、興味のある方はそちらもご覧ください。
入院は必要なの？
再生不良性貧血では、重症度によって入院の必要性も大きく異なります。
比較的軽症の場合には、外来で飲み薬による治療を受けながら、普段の生活を続けることもできます。
一方、重症の場合には、感染症から体を守る好中球が非常に少なくなり、重い感染症によって緊急入院が必要になることがあります。
また、ATGは動物由来の抗体を利用した薬剤で、投与中に発熱やアレルギーに似た反応などが起こることがあるため、入院して投与します。
ATGによる治療が順調に進めば、1〜2か月程度で退院できる場合もあります。 一方で、血球数の回復が十分でない場合や、感染症などの合併症が起きた場合には、さらに入院が長くなることもあります。
同種造血幹細胞移植を受ける場合にも、数週間から数か月程度の入院が必要になります。
入院期間は患者さんの重症度や治療後の経過によって大きく異なります。
まとめ
再生不良性貧血は、血液のもとになる造血幹細胞が減少し、赤血球、白血球、血小板を十分に作れなくなる病気です。
名前に「貧血」とありますが、赤血球だけでなく、白血球や血小板も減少することが特徴です。
重症度は患者さんによって大きく異なり、軽症で外来治療が可能な方もいれば、強力な免疫抑制療法や同種造血幹細胞移植が必要な方もいます。
再生不良性貧血は重い病気になることもありますが、近年は治療法が進歩し、血液細胞の回復が期待できるようになっています。
病気の重症度や患者さんの状態に応じて、適切な治療を選ぶことが大切です。
参考文献
- 厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業 特発性造血障害に関する調査研究班．再生不良性貧血診療の参照ガイド 令和7年度改訂版．2026年3月．
※この記事は再生不良性貧血について一般的な情報を説明したものです。実際の治療内容や入院期間は、患者さんの病状や体調によって異なります。個別の治療方針については、担当の医師にご相談ください。
